Duas crianças morreram de insuficiência hepática aguda após serem tratadas com a terapia genética Zolgensma, que é muitas vezes referida como a droga mais cara do mundo, disse a fabricante do medicamento Novartis nesta quinta-feira.

A insuficiência hepática aguda é uma “evento adverso conhecido” do medicamento, que é usado em pacientes que sofrem de atrofia muscular espinhal (AME), disse a empresa farmacêutica suíça, mas esses são os primeiros casos fatais causados ​​​​por essa complicação. Os pacientes receberam corticosteróides, disse a Novartis, para evitar danos graves ao fígado.

As mortes ocorreram na Rússia e no Cazaquistão, disse a empresa, acrescentando que notificou as autoridades de saúde nos mercados onde o medicamento é vendido e também atualizou os profissionais de saúde. Zolgensma custa cerca de US$ 2 milhões por paciente.

“Aguardando revisão e aprovação das autoridades de saúde, o rótulo do Zolgensma será atualizado para informar aos prescritores que foi relatada insuficiência hepática aguda fatal”. disse o fabricante.

A Novartis enfatizou que enquanto os casos letais são “Informações Importantes sobre Segurança,” eles não são considerados “um novo sinal de segurança” pois a empresa continua “acreditamos firmemente no perfil geral de risco/benefício favorável do Zolgensma.” A empresa farmacêutica disse que o medicamento já foi usado para tratar mais de 2.300 pacientes em todo o mundo “em ensaios clínicos, programas de acesso gerenciado e no ambiente comercial”.

Enquanto isso, o regulador de saúde russo Roszdravnadzor anunciou na sexta-feira que havia lançado “uma avaliação completa” das circunstâncias que levaram à morte de um paciente tratado com Zolgensma.

A chefe do fundo de caridade russo SMA Families, Olga Germanenko, disse à RIA Novosti na sexta-feira que não um, mas dois pacientes morreram no país: um em 2021, antes que o medicamento estivesse disponível na Rússia, e outro em junho deste ano.

“A primeira criança recebeu o medicamento por meio de uma loteria realizada pelo fabricante em países onde não estava disponível. A segunda criança já recebeu terapia às custas do orçamento federal”, disse. ela disse.

Germanenko ressaltou ainda que não é possível garantir a segurança de nenhum medicamento e é necessário realizar uma avaliação para estabelecer se houve relação direta entre o uso de Zolgensma e as mortes.

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética que leva ao enfraquecimento e eventual falha dos músculos. Bebês nascidos com formas graves da doença geralmente morrem antes de completar dois anos. Zolgensma foi aprovado nos EUA em 2019 para uso em menores de dois anos e obteve aprovação condicional da UE no início de 2020. O Ministério da Saúde russo registrou o tratamento, que é usado como injeção intravenosa única, em dezembro do ano passado. Zolgensma é um dos três medicamentos existentes para SMA.

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